医生们在寻找治疗僵人综合症的方法方面取得了潜在的重大突破，僵人综合症是一种影响歌手席琳·迪翁的自身免疫性疾病。
僵人综合症（SPS）是一种罕见的疾病，它会攻击中枢神经系统，并可能导致全身严重僵硬和痛苦的肌肉痉挛。尽管进行了数十年的研究，但仍无法治愈。
现在，美国的一个神经学家团队正在试验一种新型免疫疗法，报告了“令人兴奋”和“非常令人鼓舞”的结果：这种治疗使 SPS 患者的病情得到了显着改善。
梅奥诊所的医生表示，以前需要帮助完成基本日常任务且行走困难的患者已经恢复了参与日常生活的能力，有些人甚至重返工作岗位并恢复了爱好。
这种新型疗法——CAR-T细胞疗法，已经用于治疗癌症，并重新编程患者的免疫细胞以帮助对抗疾病。在研究过程中，SPS 患者自身的 T 细胞（一种免疫细胞）被提取并改造以消灭致病细胞。
神经学家表示，发表在医学杂志《Jama Neurology》上的结果特别令人兴奋，因为患者能够恢复他们担心自己永远无法恢复的活动。
罗切斯特梅奥诊所的神经学家兼研究员阿纳斯塔西娅·泽克里杜博士说：“最令人震惊的是我们在一些患者中看到的改善程度。
“通过现有的治疗方法，我们或许能够改善症状，但我们很少看到患者恢复到以前的功能水平。这些早期结果非常令人鼓舞，现在的关键问题是这些改善是否会随着时间的推移而持续。”
试验中的患者之一乔纳森·沃尔登（Jonathan Walden）已经达到了步行和基本日常任务需要家人帮助的程度。但在CAR-T之后，他又回到了工作岗位。
“我可以每天去上班。我可以做以前做过的一切。我可以去打猎；我可以去钓鱼，”他说。 “自从接受治疗以来，我还没有发作过一次。”
另一位患者莎莉·圣日耳曼(Shari St Germain)一直患有严重的腿部抽筋和行走困难，后来甚至出现肌肉僵硬和跌倒。但在 CAR-T 之后，她经历了重大进步。她说，每一天都感觉“越来越好”。
“治疗后，有一天我起床后，我感觉‘我感觉真的很好’，然后我就去跑步机上行走，”她说。 “我丈夫跑进来，因为我在哭，他问：‘你还好吗？’我就想：‘我刚刚在跑步机上走了七分钟’。”
梅奥诊所神经科主任 Sean Pittock 博士表示：“CAR-T 疗法已经改变了一些癌症的治疗方法，我们现在开始看到它在自身免疫性神经系统疾病中的潜力。
“僵人综合症的结果不仅为患有这种疾病的人带来了巨大的希望，也为患有其他免疫介导的神经系统疾病的患者带来了巨大的希望，而这些疾病的有效治疗选择仍然有限。
“我们还有很多东西需要学习，但这为该领域开辟了一条令人兴奋的新途径。”
迪翁于 2022 年 12 月宣布她被诊断出患有 SPS。在 Instagram 视频中，她告诉粉丝，这种情况影响了“我日常生活的方方面面”，包括损害她的声音。
未参与该试验的血癌慈善机构 Anthony Nolan 的政策和公共事务负责人 Yasmin Sheikh 表示：“这项研究是一项令人兴奋的进展，它提供了更多证据，表明 CAR-T 细胞疗法可以应用于血癌以外的领域，并为患有其他疾病（包括 SPS）的人们带来新的希望。”
